| categoria: Scienza

RICERCA/ Individuato nuovo bersaglio farmacologico per curare la Sla

Gli scienziati dei Gladstone Institutes e della University of Michigan hanno identificato un meccanismo cellulare ‘chiave’ che potrebbe portare a un trattamento mirato per la Sla. I ricercatori rivelano infatti su ‘Pnas’ che l’aumento dei livelli di una proteina protegge contro la morte cellulare in modelli di malattia sia genetica che sporadica. Un percorso che potrebbe anche avere implicazioni per la demenza frontotemporale, che coinvolge proteine simili. La sclerosi laterale amiotrofica (Sla), conosciuta anche come morbo di Lou Gehrig, è una malattia neurodegenerativa invalidante che porta alla paralisi e alla morte a causa della perdita dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale. La sua caratteristica principale è un accumulo della proteina Tdp43, tossico per le cellule. In questo studio, i ricercatori hanno identificato un’altra proteina, Hupf1, che mantiene Tdp43 sotto controllo, evitando così la morte delle cellule. «Oltre il 90% dei casi di Sla è basato su malfunzionamento della Tdp43, quindi sviluppare un trattamento che mantenga i livelli di proteina equilibrati è un imperativo», dicono gli studiosi.

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