| categoria: sanità

Bambina malata di Sma: l’azienda Usa nega il farmaco sperimentale

Una sigla, Isis-smnrx, che racconta la storia di una speranza, quella che potrebbe salvare la vita di una bambina. E’ il nome di un farmaco sperimentale che la piccola Vittoria De Biase aspetta da troppo tempo. Ha un anno e otto mesi e lotta contro la Sma1, una malattia neurologica degenerativa che rischia di comprometterne gravemente le funzioni respiratorie. L’azienda che produce questo medicinale con il quale altri pazienti sono migliorati nell’ambito di uno studio, ancora in corso, negli Stati Uniti ha rifiutato di inviarlo in Italia. La californiana Isis Pharmaceuticals sostiene che non può fornirlo a Vittoria, perché la sua somministrazione al di fuori dei test già avviati potrebbe compromettere i dati statistici relativi alla sperimentazione.
Un ‘No’, quello arrivato dagli Stati Uniti che segue di pochi giorni l’ordinanza del tribunale di Napoli Nord, che aveva invece autorizzato la cura a Vittoria. Il ricorso presentato dai legali della famiglia si basava su un Decreto ministeriale del 2003 secondo il quale, in assenza di valida alternativa farmaceutica, il giudice è legittimato a ordinare di fornire anche una terapia in corso di sperimentazione. Ma l’ultima parola spettava alla casa farmaceutica che ora ha respinto la richiesta. “L’Agenzia italiana del farmaco e il ministero della Salute hanno tempestivamente ottemperato all’ordinanza del Tribunale Napoli nord di Aversa, provvedendo alla formale richiesta di acquisto del farmaco Isis smnrx all’azienda produttrice californiana Isis Pharmaceuticals – fa sapere in una nota l’Aifa, l’agenzia italiana per il farmaco – . Il medicinale è in fase di sperimentazione (fase III) e non è ancora approvato per la sua commercializzazione. In questa fase, rientra nella scelta dell’azienda farmaceutica concederlo gratuitamente per il cosiddetto uso compassionevole, o venderlo per il trattamento fuori dalla sperimentazione. Purtroppo, in caso di risposta negativa, non è possibile esercitare alcun potere coercitivo nei confronti dell’azienda”.
La sperimentazione non è ancora stata portata a termine, ma i primi risultati sarebbero promettenti. Secondo uno studio aggiornato al 15 maggio 2015, si registrano continui miglioramenti in varie misurazioni della funzione muscolare nei bambini affetti da Sma trattati con Isis-smnrxI (il 57% dei pazienti sottoposti al trattamento hanno registrato almeno tre punti in più sulla scala Hammersmith functional motor scale-expanded). Per i genitori della bambina, che abitano a Marano, in provincia di Napoli, quel trattamento è l’unica possibilità per salvare la figlia. Vittoria ha una patologia che nel tempo causa la perdita dell’uso dei muscoli per la morte dei motoneuroni, creando problemi motori anche ai polmoni che smettono di funzionare. Ogni giorno è prezioso per evitare di dover affrontare un nuovo problema respiratorio che metterebbe a rischio la vita di Vittoria. E’ molto piccola, ma troppo grande per accedere alla sperimentazione: il protocollo prevede solo bimbi fino a 7 mesi. A maggio scorso, la famiglia aveva chiesto aiuto al ministero della Salute. Un modo per non lasciare nulla di intentato. In Italia infatti il trattamento, non ancora commercializzato, può essere somministrato ai pazienti senza speranze solo dopo un’autorizzazione del ministro e dell’Aifa.. Il ministro Beatrice Lorenzin aveva risposto in modo positivo, avviando una pratica per fare ottenere il medicinale alla bimba. Dopo il sì dell’Aifa, il caso sembrava avviato a una rapida soluzione sul piano legale. Ma l”Isis-smnrx è una molecola brevettata da due aziende farmaceutiche in California che non è in commercio in Italia e dagli Stati Uniti i produttori hanno risposto ancora una volta con un ‘No’. Anche la causa legale intentata dalla famiglia non è riuscita a sbloccare la situazione. Il tribunale di Napoli ha imposto senza successo alla casa farmaceutica di fornire il farmaco “come cura compassionevole”. Sarebbe stato il Servizio sanitario nazionale a farsi carico della cura, se dagli Stati Uniti non ci fossero state ulteriori resistenze.

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