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Sclerosi multipla, team italiano vince bando europeo per realizzare un farmaco

Un ricercatore italiano dell’ospedale San Raffaele di Milano è fra i tre vincitori del bando per la ricerca sulle forme progressive di Sclerosi Multipla (SM) assegnato dall’International Progressive MS Alliance (PMSA), la collaborazione a livello mondiale sulla malattia, tra i cui fondatori e principali finanziatori c’è l’Associazione italiana sclerosi multipla (Aism). L’investimento complessivo del bando è 12 milioni e 600mila euro, 4,2 milioni a ciascuno dei tre vincitori.

Il bando, si legge in una nota della Pmsa, “è stato assegnato alle tre reti di ricerca globali di eccellenza che hanno lavorato insieme e dimostrato il potenziale per fare progressi cruciali nella comprensione della sclerosi multipla progressiva e arrivare a un trattamento per un milione di persone in tutto il mondo con forme progressive di SM, 25 mila solo in Italia, ancora orfane di cura”.

La sclerosi multipla progressiva colpisce più di un milione di persone al mondo e presenta una degenerazione continua e a oggi inarrestabile della guaina mielinica che garantisce la trasmissione dei segnali nervosi tra i neuroni. La conseguenza, con la lesione del tessuto cerebrale, è la progressiva perdita delle funzioni motorie, l’insorgenza di problemi alla vista e di vari altri deficit cognitivi o neurologici. A oggi per questa malattia non esiste una cura efficace.

Il progetto italiano vincitore del bando è coordinato da Gianvito Martino, direttore della Divisione di Neuroscienze dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. Il progetto si chiama “BRAVEinMS – Bioinformatica e riprogrammazione di cellule staminali per lo sviluppo di una piattaforma in vitro per scoprire nuovi trattamenti per la SM progressiva” e prevede la collaborazione 13 gruppi di ricercatori provenienti da 8 centri di ricerca di tutto il mondo. Il finanziamento coprirà quattro anni di ricerca e sarà portato avanti in collaborazione con l’Università degli Studi di Milano, l’Istituto superiore di Sanità, il Cnr, la UCSF di San Francisco, l’Università La Sapienza di Roma, la McGill University di Montreal, l’Università Pierre et Marie Curie di Parigi, l’IRBM di Pomezia, l’Università di Mainz, l’Università di Münster e l’Università di Düsseldorf..

L’idea di fondo, spiega una nota del San Raffaele, è quella di unire le migliori competenze a livello mondiale e le tecniche bioinformatiche e biotecnologiche più avanzate per accelerare la scoperta di un potenziale farmaco contro la malattia, in grado di proteggere le cellule nervose e favorire i meccanismi di riparazione della mielina. Il progetto comincerà dall’utilizzo di un modello di analisi dei big data – genetici e clinici – sviluppato da Sergio Baranzini all’Università di San Francisco. “Il modello – spiegano al San Raffaele – si è dimostrato capace di estrapolare utili informazioni genetiche e molecolari sulla sclerosi multipla, che si traducono poi in specifiche caratteristiche che una molecola deve avere per candidarsi a farmaco efficace contro la malattia”. Le molecole che avranno queste caratteristiche saranno sottoposte a test di laboratorio, a test sugli animali e quindi su un modello in provetta di malattia, realizzato utilizzando cellule staminali ottenute dai pazienti.

E’ soprattutto a questo punto, sottolinea il San Raffaele, che la divisione di Martino potrà mettere in campo l’esperienza ventennale nella ricerca neuroimmunologica. Cellule della pelle di pazienti con sclerosi multipla progressiva verranno riprogrammate in cellule staminali pluripotenti e quindi differenziate in cellule nervose per ricreare una sorta di rete neurale in miniatura sulla quale si possano riprodurre, nel modo più fedele possibili, i meccanismi della malattia. E sulla quale, sorpattutto, si possa studiare in un modo nuovo l’azione dei potenziali farmaci, scartando quelli che ‘falliscono’ prima di passare ai test sugli animali. “Prevediamo di partire con decine di migliaia di molecole – spiega Gianvito Martino – e di arrivare alla fine di questo processo, dopo quattro anni, con due o tre molecole promettenti con cui avviare un primo studio nell’uomo”.

Gli altri due vincitori del bando sono Douglas Arnold, McGill University (Canada) in collaborazione con 16 gruppi di ricerca provenienti da varie parti del mondo, tra cui la professoressa Maria Pia Sormani dell’Università di Genova, e Francisco Quintana, Brigham and Women’s Hospital (USA), in collaborazione con 7 gruppi di ricerca provenienti da Stati Uniti, Canada e Israele.

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